2025年6月10日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，首次从监管层面系统定义“先进治疗药品”，为细胞治疗、基因治疗、组织工程等前沿疗法的研发、申报与合规，提供了科学路径与政策依据。

文件明确提出，“先进治疗药品”系指基于细胞、基因、微生物、组织工程等新技术平台，采用体外操作、体内发挥作用机制的活性治疗产品。首次在药品属性、技术核心与适用边界上建立系统标准，为监管体系与国际规范接轨奠定基础。

基于“物质基础 + 工艺路径 + 作用机制”三重维度，CDE提出先进治疗药品“三大类 + 九亚类”科学分类体系，实现监管分级、技术指引与产业布局的精准对接：

01.细胞治疗药品（CTMPs）

非基因修饰细胞：如间充质干细胞（MSC）、树突状细胞等；体外基因修饰细胞：如CAR-T、CAR-NK、TCR-T等技术平台产品。

02.基因治疗药品（GTMPs）

核酸类：如mRNA、siRNA等；病毒载体类：如重组腺相关病毒（rAAV）、慢病毒等；溶瘤微生物类；基因编辑类：包括CRISPR、ZFN、TALEN等体内编辑技术。

此次意见稿以“活性成分 + 工艺技术 + 作用机制”为核心分级逻辑，明确先进治疗药品不等同于传统化药或生物制品，强调其“体外构建+体内生效”的技术本质，理清医疗操作、医疗器械与药品的边界。

这一界定不仅有助于研发企业明确申报路径与质量标准，也为投资决策、技术转化、产业链整合提供了政策锚点。